点赞
奔流热点1小时前
时隔十年！长效生长激素国际共识更新，中国贡献关键循证证据
9月1日，国际权威学术组织生长激素研究学会（GRS）牵头制定的《2026长效生长激素更新版共识声明》在临床内分泌学顶级SCI期刊《欧洲内分泌学杂志》发布。该《共识》汇聚全球14个国家的46位专家，基于逾8000例受试者、最长7年的随访数据，旨在为长效生长激素的临床应用提供权威、统一的规范指引。
华中科技大学同济医学院附属同济医院罗小平教授作为参与共识制定的中国专家，近日接受人民日报健康客户端专访，详解这份共识背后的临床意义与中国贡献。
时隔十年再次更新，涵盖系统成果
《共识》的制定过程体现了高度的学术严谨性。生长激素研究学会邀请了来自欧洲、美洲、亚洲、非洲等不同地区的成人及儿科内分泌专家，并联合欧洲儿科内分泌学会、美国内分泌学会、亚太内分泌学会及中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组等多个国际学术组织共同参与；企业代表可参与讨论并提供研究数据，但不得参与投票与文稿撰写，以确保共识的独立性与公允性。罗小平介绍，专家经会前文献研读分工、三日封闭式集中研讨与多轮函审，最终由写作组汇总成稿。这一设计 “保证了共识的科学性、代表性和公平性”。
此次更新系生长激素研究学会继2015年在美国加州会议后发布上一版共识基础上，时隔十年再次修订。罗小平指出，十年间长效生长激素领域积累了大量新证据，多个新产品相继获批上市，临床理念亦持续更新。《共识》系统梳理并总结了当前长效生长激素自儿童至成人应用的循证证据，涵盖安全性、有效性、局限性、热点问题及未来发展方向等。
超8000例数据证明长效疗效与安全性
针对临床最为关心的疗效和安全性问题，《共识》给出明确结论：对于儿童生长激素缺乏症（PGHD），在个体化剂量调整和适当监测的前提下，长效生长激素治疗生长速率与每日生长激素疗效相当，整体安全谱也基本一致。在成人生长激素缺乏症（AGHD）中，二者对体成分及胰岛素样生长因子-1（IGF-1）的影响亦相近。由于给药频次由每日一次降至每周一次，治疗负担显著减轻，从长期来看，有助于提高依从性并达到更好的临床治疗效果。
罗小平解释，上述结论建立在严格的非劣效临床设计之上，三期临床在相对大样本中将长效与短效制剂对照，验证其有效性与安全性是否达到非劣效标准。他同时指出，《共识》所依据的逾8000例为已发表文献中的患者记录总量，而临床实际应用规模远超于此，相关数据库已累积数万例数据。值得关注的是，由中国牵头建立的CGLS（中国生长激素长期疗效与安全性评价）全国矮小儿童真实世界数据库被本次《共识》引用，弥补了全球长效生长激素证据中亚裔样本不足的缺口。
《共识》还就治疗剂量与监测作出专门规定：不同长效制剂延长作用的机制（如白蛋白结合、融合蛋白、聚乙二醇化等）各异，药代动力学与IGF-I监测方式亦不相同，制剂之间不能按毫克数直接换算，须按具体产品说明个体化起始并滴定剂量；达到稳态后，IGF-1宜在注射后第4至4.5天采血监测以反映其平均浓度。特殊人群方面：肥胖或存在高血糖风险的儿童可考虑按理想体重计算起始剂量；重症 GHD 及多发垂体功能减退患儿应下调起始剂量；肥胖、特纳综合征、努南综合征等高危人群需严密监测糖代谢；婴幼儿重症 GHD 须警惕给药间隔末期低血糖；肿瘤幸存者继续沿用每日生长激素的管理原则（尚缺乏长效制剂循证证据）；并建议开展终身药物警戒。
从数据积累到标准确立凸显中国贡献
谈及中国的具体贡献，罗小平介绍，中国提供了最大样本量的上市后真实世界数据。长春金赛药业的长效产品于2014年上市，至今已12年，是全球上市最早的长效生长激素产品之一，亦为首个聚乙二醇化（PEG）长效生长激素。在《共识》纳入的上市后真实世界研究中，中国产品数据占比超过一半。
在适应证方面，中国提供了儿童非生长激素缺乏症治疗的独家真实世界证据。此前国际上已批准的长效产品仅获批生长激素缺乏症，而中国产品已获批特纳综合征与特发性矮小两个适应证，相关临床证据全部由中方提供。罗小平在《共识》制定过程中围绕非生长激素缺乏症的长效生长激素治疗作主旨报告，此系中国专家在本次《共识》中的核心贡献之一。此外，在治疗监测方面，中国产品提供了丰富的IGF-1监测及药代动力学、药效动力学临床研究资料。
罗小平强调，中国在长效生长激素研发和临床应用领域走在世界前面，不是偶然。“中国药企最早采用PEG化技术，产品上市最早，积累的循证证据在国际上名列前茅。本次《共识》纳入大量中国数据，是国际学界对中国临床实践和证据体系的认可。”
此外，本次共识首次收录金赛药业的长效生长激素的国际通用名、商品英文名以及核心的U型PEG修饰技术标识，完成了从临床证据输出到产品标准化学术定名的双重跨越，国产长效生长激素产品技术体系被纳入国际权威学术标准体系。
注射次数大幅减少，长效化趋势已来
罗小平认为，长效生长激素正在推动治疗模式的转变。“从365针减到52针，注射次数大幅减少。”从临床实际看，罗小平认为长效制剂有其明确的优势适用场景：包括小年龄、特别恐针、难以配合的患儿；住校、外出旅游、游学的孩子；以及需要长期治疗、难以坚持每日注射的患者。
价格是另一个关键因素。罗小平指出，十年前制定上一版《共识》时即提出长效与短效制剂价格应该相当的期望，如今已基本实现，两者价格在中国趋近。2026年1月，新版国家医保药品目录落地实施，长效生长激素首次纳入国家医保并大幅降价，将推动长效制剂进一步普及。他同时提醒，医保覆盖扩大后须关注合理规范使用，严格掌握适应证及执行相关医保政策规定和流程，以免造成医保基金负担过重。
展望未来，罗小平透露，生长激素治疗有望向更长效方向发展，如每月给药一次，乃至口服促生长制剂，或开发其他针对矮小发病机制的创新药物。他表示，目前一周一次的方案已开启长效化时代，未来剂型将不断改进。例如推出更大规格剂量，避免大体重患儿单次给药需注射两针的情况。
对于这份《共识》的意义，罗小平总结道：“它让医生和患者对长效生长激素的安全性、有效性有了更全面的认识，便于对国产与进口产品进行更直接的比较。中国专家和企业为全球长效生长激素证据体系作出了重要贡献，也为患者提供了更多样、更规范的治疗选择。”
来源丨人民日报健康客户端（版权归原作者所有，如有侵权请联系删除）
奔流新闻线索报料方式
报料热线：13893646444（微信同号） 13993123681 0931—8159555
报料邮箱：1902937948@qq.com
编辑：杜平海
点赞
|
0